Mikä saa lääkeyhtiöt kiinnostumaan harvinaislääkkeiden kehittämisestä?

Tuoreen tutkimuksen pohjalta nousi esiin useita seikkoja, jotka ovat merkittäviä tekijöitä lääkekehityksessä.

Harvinaissairauksien tutkimuksen yhtenä tärkeänä päämääränä on tuoda erilaisia hoitomuotoja sairastuneiden henkilöiden käyttöön. Lääkeyritysten tekemä tutkimustyö ja kliiniset monikeskustutkimukset ovat tuoneet uusia lääkehoitoja osalle harvinaistautia sairastavista. Tällä hetkellä Euroopan lääkevirasto EMA on hyväksynyt yli 230 eri lääkettä harvinaistautien hoitoon.

Eurooppalainen kansainvälinen harvinaistautien tutkimuskonsortio (IRDiRC, International Rare Diseases Research Consortium) on selvittänyt tekijöitä, jotka vaikuttavat lääkeyritysten kiinnostukseen tehdä lääkekehitystä. Tutkimuksen erityisiä tavoitteita oli kolme: 1) löytää pääasialliset tekijät, jotka määrittävät harvinaissairauden kiinnostavuuden yrityksille, 2) ymmärtää rahoituksen haasteet, jotka vaikuttavat lääkeyritysten lääketieteelliseen tutkimukseen harvinaissairauksissa sekä 3) ymmärtää, mitkä muut tekijät tai asenteet vaikuttavat harvinaistautitutkimuksen käynnistämiseen yrityksissä. 

Tutkimuksessa käytettiin kyselylomakkeita ja haastatteluja eri maissa Euroopassa. Kysely lähetettiin kaikkiaan 70 eri kokoiselle yritykselle, joilla oli vaihtelevia sijoituksia ja kiinnostusta harvinaissairauksiin. Tutkimukseen osallistuneista yrityksistä 63 % oli puhtaasti yksityisiä, 3 % sai sekä yksityistä että julkista rahoitusta ja 34 % oli julkisella rahoituksella toimivia. Suurin osa yrityksistä toimi lääketeollisuudessa.

Tutkimuksen pohjalta nousi esiin useita seikkoja, jotka ovat merkittäviä tekijöitä lääkekehityksessä. Haasteina nähtiin erityisesti vähäinen sairastuneiden määrä ja esiintyvyys maantieteellisesti rajatulla alueella. Kiinnostavina harvinaistauteina taas nähtiin sairaudet, joiden luontainen kulku on ymmärretty, sairauden aiheuttama haitta on tunnettu, ja sairauden vaikeusastetta pystytään objektiivisesti mittaamaan tietyllä mittauksella tai biomarkkereilla. Vaikeuksina tulivat esiin lääkelainsäädännön haasteet harvinaissairauksissa sekä markkinoinnin ja lääkekorvattavuuden haasteet. 

Yhtenä tärkeänä tekijänä nousi esiin yhteistyön kehittäminen yritysten ja julkisen terveydenhuollon ammattilaisten kesken. Tällaisen yhteistyön pyrkimyksenä on luoda uudentyyppisiä innovaatioita, jotka mahdollistaisivat harvinaistautien parempaa ymmärrystä, diagnostiikkaa ja tunnistamista. 

Suomessa tämäntyyppistä yhteistyötä on käynnissä mm. CleverHealth Network -ekosysteemin puitteissa. Toiminnan tarkoituksena on ollut ensisijaisesti terveysteknologian vientituotteiden kehittäminen. Toimintaa koordinoi HUS ja rahoitus tulee Business Finlandin kautta useiden yritysten yhteistyönä. Tuote- ja palveluinnovaatiot pohjautuvat HUSin laaja-alaiseen ja laadukkaaseen terveysdataan sekä kliinikoiden huippuosaamiseen. CleverHealth Network -verkostossa on erillinen harvinaistautien projektiohjelma.

Toisin sanoen

  • Lääkeyhtiöillä on avainrooli uusien hoitomuotojen kehittämisessä harvinaissairauksiin. 
  • Yritysten kannalta kiinnostavimpia lääkekehityksen kohteita ovat sellaiset harvinaissairaudet, jotka tunnetaan ja joiden vaikeusastetta voidaan objektiivisesti mitata.
  • Vähäinen määrä sairastuneita ja esiintyvyys rajatulla alueella vähensi yritysten kiinnostusta. 
  • Voimakkaan sääntelyn yritykset kokevat haastavana.
  • Yritysten ja julkisen terveydenhuollon yhteistyössä nähdään paljon mahdollisuuksia uusiin innovaatioihin harvinaissairauksien tutkimuksessa ja hoidossa.  

Lähteet:

Beaverson KL, Julkowska D, Letinturier MCV, Aartsma-Rus A, Austin J, Bueren J, Frost S, Hamamura M, Larkindale J, LaRosa G, Magenheim R, Merico A, Gerdina Pasmooij AM, Pirard V, Ekow Thomford N, Wada M, Wong-Rieger D, Hartman AL. The IRDiRC Chrysalis Task Force: making rare disease research attractive to companies. Ther Adv Rare Dis. 2023 Jul 29;4:26330040231188979. 

Tule mukaan Neuroyhteisöön

Neuroliiton 25 jäsenyhdistyksessä on noin 10 000 jäsentä. Yhdistykset mahdollistavat vertaistuen sairastuneille ja heidän läheisilleen ja tuovat yhdistystoiminnan lähelle. Jäseneksi voivat liittyä sairastuneet, läheiset tai muutoin toimintaa kannattavat ihmiset ja yhteisöt.

Liity jäseneksi