Harvinaissairaalla on suuri vastuu lääkehoidostaan
Tuoreen tutkimuksessa nousivat esiin tiedon saannin epävarmuus ja sairastavan oman aktiivisuuden merkitys lääkehoidon selvittämisessä ja sen saamisessa.
Harvinaissairauksien kohdalla ei ole itsestään selvää, että niihin löytyy lääkehoitoa. Tyypillisesti valtaosalla sairastavista hoidetaan sairauden aiheuttamia oireita. Vähemmän on niitä, joille löytyy sairauden syyhyn vaikuttava lääke.
Tyypillistä on myös, että lääkehoidon aloittamiseen kuluu pitkä aika, sillä harvinaissairauden tunnistaminen ja diagnoosin saaminen kestää pitkään, keskimäärin jopa kahdeksan vuotta. Potilaalta vaaditaan sinnikkyyttä hakea selitystä ja hoitoa usein epämääräisiinkin oireisiin.
”Se on se kaikkein hankalin ennen ku tää tauti löyty. Mä aattelin, kun kävin kaikennäkösistä vaivoista valittamassa, et ne kohta laittaa mut psykiatrille.”
Tutkimushaastateltava
Suomen Farmasialiiton tuoreessa tutkimuksessa selvitettiin harvinaissairaiden kokemuksia lääkehoidostaan, tiettävästi ensimmäistä kertaa Suomessa. Tutkimukseen haastatellut edustivat neljää eri harvinaissairautta: akromegalia, keuhkovaltimoiden verenpainetauti, kystinen fibroosi sekä tavallinen vaihteleva immuunipuutos. Otokseen valitut sairaudet vaikuttavat eri kehonosiin, ilmenevät eri iässä, etenevät eri tavoin ja niitä hoidetaan erilaisilla lääkkeillä. Osa sairauksista on perinnöllisiä, osa ei. Kaikkiin näihin sairauksiin on olemassa jonkinlaista lääkehoitoa.
Ennen lääkehoitoa monen tutkimukseen haastatellun terveydentila oli ollut vaikea, joten lääkkeen saaminen koettiin hyvänä. Usealla diagnoosin saaminen oli kestänyt pitkään ja sitä myöten lääkehoidon aloitus viivästynyt.
Potilaalla vahva rooli – hyvässä ja pahassa
Tutkijat toteavat raportissaan, että Suomessa harvinaissairailla on vahva ja monipuolinen rooli lääkehoidossaan. He hankkivat ja jakavat tietoa sairaudestaan aktiivisesti. Kääntöpuolena on se, että harvinaissairas joutuu usein itse kaivamaan tietoa sairaudestaan, siihen mahdollisesti sopivista lääkkeistä sekä hoito- tai lääketutkimuksista. Tietoa jaetaan eteenpäin potilasyhdistysten ja vertaisryhmien kautta.
Haastatellut olivat voineet vaikuttaa hoitoonsa ja olivat myös sitoutuneita siihen. Vastaan oli silti tullut tilanteita, joissa he kokivat joutuneensa neuvomaan terveydenhuollon ammattilaisia lääkehoidostaan. Apteekeissakaan ei haastateltujen mukaan osattu neuvoa harvinaislääkkeistä kuten muista valmisteista.
”Ei saanu vastauksia keltään, muuta ku sitte lääkäriltä. Eikä silläkään oo sitä vastaanottoaikaa. Se on rajallinen aika, että mitä siellä voi kysellä.”
Tutkimushaastateltava
Sairastavat kokivat vastuun raskaana: potilaan ei pitäisi joutua huolehtimaan lääkehoitonsa asianmukaisuudesta ja virheettömyydestä.
Lääkäri- ja paikkakuntasidonnaista hoitoa
Tutkimuksesta ilmeni, että se, saako sairastava tarpeellisen tiedon lääkkeistä, voi riippua lääkäristä. Kokemukset vaihtelivat: osan mielestä harvinaissairautta hoitavat lääkärit ovat perillä lääkehoidon kehityksestä ja kertovat uusista lääkkeistä, kun osalla kokemukset olivat päinvastaisia.
Haastatteluista ilmeni myös lääkehoidon vaihtelevuus eri puolilla maata. Lääkehoidon saamisen kriteerit olivat epäselvät, kaikki eivät saaneet samoja lääkkeitä käyttöönsä, eikä Suomessa koettu olevan yhtenäisiä linjauksia harvinaissairauden hoitoon.
Haastatellut toivoivatkin, että saman harvinaissairauden hoitoon saataisiin yhtenäinen lääkehoitokäytäntö, ”ettei meidän tarvitse potilaiden välillä enää huudella, että mitä sulle tehdään ja mitä lääkkeitä sä saat”, kuten eräässä vastauksessa kuvattiin.
Haasteena korkea hinta
Harvinaislääkkeet ovat usein hyvin kalliita ja lääkekorvattavuuden puute voi viivästyttää hoidon aloitusta. Viranomaisten tekemää kustannusvaikuttavuuden arviointia vaikeuttaa se, että harvinaislääkkeiden tehoa osoittavat tutkimukset tehdään usein pienellä potilasmäärällä ja lyhyessä ajassa. Vertailuhoitoja ei välttämättä ole.
Sairastavalle itselleen kalliin lääkkeen kustantaminen omasta pussista ei useinkaan ole vaihtoehto. Hinnasta tulisikin keskustella jo lääkehoitoa suunniteltaessa. Osa haastatelluista kertoi lääkehoitonsa aloituksen viivästyneen kalliin hinnan vuoksi. Vaikka lääke kuuluisi Kelan korvauksen piiriin, alkuvuosi on erityisen haastavaa aikaa, kun lääkemaksukatto ei ole vielä täyttynyt.
”Sehän on monelleki tiukka paikka, jos ei olekaan rahaa kuuttasataa heti siin vuoden alus.”
Tutkimushaastateltava
Lääkekorvausjärjestelmää pidettiin yleisesti hyvänä, mutta korvauspäätökset herättivät myös kritiikkiä: korvaus puuttui, päätökset eivät olleet johdonmukaisia tai uusien harvinaislääkkeiden korvattavuusneuvotteluihin oltiin tyytymättömiä.
Lääkehoito rytmittää arkea
Tutkimukseen osallistuneet kuvailivat lääkehoidon parantaneen elämäänsä ja jaksamistaan, ja pitivät lääkehoitoa välttämättömänä. Lääkkeiden suuri määrä koettiin kuitenkin hankalana.
Lääkkeen annostelutapa vaikutti paljon vastaajien arkeen. Tiheät annosteluvälit tai annosteluun menevä aika vaikuttivat muuhun arjen suunnitteluun. Jos annostelun sai tehdä kotona, se lisäsi vapautta ja mahdollisti esimerkiksi matkustelun. Annostelulaitteen käyttö tai lääkkeiden kylmäsäilytys koettiin joidenkin osalta hankaliksi.
”Lääke annosteltiin aamulla plus illalla kumpanakin aikana tunti. Siinä meni kaks tuntii päivässä siihen.”
Tutkimushaastateltava
Lääkkeiden haittavaikutukset aiheuttivat lisäharmia. Terveydenhuollossa potilaiden raportoimia haittoja ei oltu heti uskottu. Keinoja niiden vähentämiseen oli kuitenkin löytynyt, kuten lääkevaihto tai parempi annostelutekniikka.
Tutkimusartikkelin voi lukea kokonaisuudessaan Dosis-lehden verkkosivuilta.
Lähde:
Pesonen H, Kylmä J, Onnela K, Sarnola K: Haastattelututkimus harvinaissairautta sairastavien kokemuksista lääkehoidostaan Suomessa. Dosis 39: 422‒463, 2023.
